In questi giorni si parla molto della nuova terapia CAR-T, una rivoluzionaria terapia per alcune malattie ematologiche che è stata approvata dall’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA). Il procedimento, complesso e costoso, è stato progettato dalla Novartis in collaborazione con scienziati dell’Università della Pennsylvania e si basa sul Tisagenlecleucel che avrà il nome commerciale Kymriah.
Ma di cosa si tratta?
La CAR-T è una terapia genica che preleva dal paziente le cellule T ( cellule immunitarie di difesa specifica), le modifica sostituendo alcuni geni per renderle capaci di riconoscere ed aggredire le cellule tumorali e re-infonde nello stesso paziente le cellule T modificate.
L’acronimo deriva dall’inglese Chimeric Antigen Receptor T-cell (cellule CAR -T)
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Si tratta quindi di una terapia personalizzata per i pazienti che presentano alcuni tipi di tumori refrattari alle terapie e sta suscitando molte aspettative ora che ne è stata autorizzata la procedura in Europa e si attende l’approvazione dell’AIFA , l'Agenzia Italiana del Farmaco.
Le indicazioni terapeutiche riguardano soprattutto la leucemia linfatica acuta ed i linfomi a grandi cellule B in giovani pazienti di età inferiore a 25 anni.
Questa immunoterapia ha però dei limiti notevoli, non solo di tipo economico, ma anche terapeutico perché in una percentuale importante di pazienti ( circa il 25%) genera effetti collaterali severi come rilascio di citochine ( molecole che mediano la risposta immunitaria) mettendo in pericolo la vita dei pazienti che necessitano di ulteriori ospedalizzazioni con aumento dei costi terapeutici già elevati (negli Stati Uniti il Tisagenlecleucel costa 475.000 dollari).
Per chi vuole informarsi ulteriormente consiglio la lettura di questo approfondimento sul sito della fondazione GIMEMA.
Fonti
http://www.gimema.it/le-car-t-prospettive-e-problemi-di-una-nuova-strategia-terapeutica/
https://scienze.fanpage.it/cancro-via-libera-in-europa-alla-rivoluzionaria-terapia-cellulare-car-t-come-funziona/
https://www.corriere.it/salute/sportello_cancro/18_agosto_29/terapie-cellulari-tumori-car-t-possiamo-davvero-permettercele-566355cc-ab66-11e8-9764-e6a99f8035d4.shtml
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